Sukces polskich naukowców wart miliony. ONGENO wkrótce zamknie kolejną rundę finansowania

Koniec wieloletniego oczekiwania

Droga do uzyskania zgody nie była krótka. Proces ten trwał kilka lat, a na jego wydłużenie wpłynęło kilka niezależnych czynników, w tym światowa pandemia.

– Na pozytywną opinię i zgodę na drugą część eksperymentu czekaliśmy dość długo. Procedurę opóźniła najpierw pandemia COVID-19, która praktycznie uniemożliwiła przeprowadzanie takich eksperymentów, a następnie zaostrzenie wymagań medycznych i przepisów, zarówno unijnych, jak i krajowych, dotyczących prowadzenia zaawansowanych terapii komórkowych. Otrzymana obecnie zgoda potwierdza, że spełniliśmy w ONGENO wszystkie te zaostrzone warunki, co pozwala nam, w tej chwili, dokończyć medyczny eksperyment leczniczy – wyjaśnia Paweł Kowalik, Prezes Zarządu ONGENO.

Dyrektor spółki dodaje również, że ten czas oczekiwania przyniósł paradoksalnie bardzo cenne dane. Pierwsza grupa pacjentów poddanych zabiegom jest pod stałą obserwacją kliniczną od ponad dziesięciu lat, co pozwoliło potwierdzić, że pozytywne efekty terapii są długoterminowe i trwałe.

Metoda inna niż wszystkie: Jak to działa?

Stwardnienie rozsiane to choroba autoimmunologiczna atakująca ośrodkowy układ nerwowy. Dla medycyny farmakologicznej pozostaje ona nieuleczalna – dostępne leki potrafią jedynie modyfikować lub spowalniać postęp schorzenia. Metoda ONGENO opiera się jednak na zupełnie innej logice. Jest to autologiczny mini-przeszczep komórek macierzystych, pobieranych z własnego szpiku kostnego pacjenta.

Cały proces polega na pobraniu szpiku, poddaniu go unikalnej, autorskiej procedurze separacji i oczyszczania, a następnie dożylnym podaniu przygotowanego materiału z powrotem do krwioobiegu pacjenta. Zabieg jest mało inwazyjny i wymaga zaledwie kilku dni pobytu w szpitalu. Kluczowe jest tu działanie biologiczne tych komórek. Jak tłumaczy Prof. dr. n. med. Marcin Majka z Collegium Medicum UJ, komórki te wydzielają do krwi czynniki, które stymulują komórki nerwowe. Dzięki temu terapia nie tylko zatrzymuje chorobę, ale aktywnie wspiera regenerację układu nerwowego.

Dziesięć lat bez objawów – żywy dowód skuteczności

Prace nad tą metodą ruszyły już w 2010 roku, a pierwsi pacjenci przeszli zabiegi cztery lata później. Byli to ludzie, dla których choroba stała się barierą nie do pokonania – niektórzy mieli problem z przejściem nawet dwustu metrów. Dziś, po dekadzie, wszyscy żyją, są sprawni, a co najważniejsze – choroba u nich nie powróciła.

– Dla mnie to był cud, żyję, wszystko robię, w tej chwili, jak normalnie zdrowy człowiek – mówi Halina Gorąca, pacjentka z pierwszej grupy badawczej.

Większość osób z tej grupy wróciła do pełnej aktywności życiowej, a część z nich podjęła na nowo pracę zawodową. Co niezwykle istotne w badaniach medycznych, przez cały okres dziesięcioletniej obserwacji u żadnego z pacjentów nie wystąpiły działania niepożądane ani powikłania.

Potężne oszczędności dla budżetu państwa

Sukces polskiej terapii ma również wymiar ekonomiczny. Na SM choruje na świecie ponad 3 mln osób (w Polsce ponad 60 tys.), a koszty ich leczenia są liczone w miliardach. W naszym kraju wydatki NFZ na same programy lekowe dla chorych na SM wzrosły z 400 mln zł w 2016 roku do około 800 mln zł w 2023 roku.

Wdrożenie metody ONGENO na szeroką skalę mogłoby drastycznie obniżyć te kwoty. Osoby, u których objawy się cofnęły, nie wymagają kosztownej, dożywotniej farmakoterapii. Zamiast pobierać renty, pacjenci wracają na rynek pracy, stając się ponownie aktywnymi podatnikami. Dla instytucji takich jak NFZ czy ZUS oznacza to szansę na ogromne, wieloletnie oszczędności.

Wycena spółki i najbliższe kroki

Uzyskanie zgody od Komisji Bioetycznej to sygnał dla inwestorów. ONGENO kontynuuje rundę finansowania, która zakłada podwyższenie kapitału przy wycenie spółki przekraczającej 300 mln zł. Firma planuje pozyskać do 15 mln zł, a inwestorzy już teraz wykazują ogromne zainteresowanie udziałami.

– Jest to moment, na który ONGENO i my, jako inwestor, czekaliśmy kilka lat. Spółka przeszła całkowicie przez wymagający proces dostosowania do zaostrzonych przepisów i zbudowała własne zaplecze, dzięki czemu może teraz przejść do ostatniej części medycznego eksperymentu leczniczego. Analizie podlegała również dokumentacja pierwszej części eksperymentu, a więc wydanie pozytywnej opinii stanowi w naszym odbiorze także potwierdzenie przez Komisję Bioetyczną dotychczasowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii dla pacjentów – komentuje January Ciszewski, główny akcjonariusz i Prezes Zarządu JRH.

Prezes Ciszewski zauważa również, że wstrzymanie finalizacji rundy finansowej do czasu uzyskania zgody zminimalizowało ryzyko dla inwestorów. Podkreśla, że sukces eksperymentu będzie miał ogromne znaczenie społeczne, ale też wymiernie zwiększy wartość portfela JRH, który posiada 35% udziałów w ONGENO.

Co dalej? Finał eksperymentu już jesienią

Teraz, gdy wszystkie formalne przeszkody zostały usunięte, ONGENO przystępuje do działania. Wyselekcjonowana już grupa kolejnych dziesięciu pacjentów przejdzie ostateczne badania kwalifikacyjne, a naukowcy zakupią niezbędne materiały medyczne.

Plan zakłada, że przeszczepy komórek macierzystych zostaną przeprowadzone na przełomie września i października 2024 roku. Pierwsze wiarygodne oceny efektów tej ostatniej części badania powinny być znane już po trzech miesiącach od zabiegów. Jeśli wyniki potwierdzą fenomenalne rezultaty sprzed dekady, będziemy mogli mówić o jednym z największych przełomów w historii współczesnej neurologii.